FDA授予蓝鸟生物脑脊髓神经营养不良症基因疗法Lenti-D突破性疗法认定 - 澳门威尼斯人线上娱乐
 
 
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放大字体  缩小字体 发布日期:2018-05-25  浏览次数:0
摘 要:近日,蓝鸟生物公司宣布美国FDA授予了其脑脊髓神经营养不良症(CALD)基因疗法Lenti-D突破性疗法认定。  在一项2/3期临床试验

近日,蓝鸟生物公司(http://www.styleivy.com/company/)宣布美国FDA(http://www.styleivy.com/article/11/)授予了其脑脊髓神经营养不良症(CALD)基因疗法Lenti-D突破性疗法认定。

  在一项2/3期临床试验(http://www.styleivy.com/sell/24/)中,Lenti-D的澳门威尼斯人网上娱乐潜力得到了支持。在该研究里,17名17岁以下,且无法找到干细胞供体的患者接受了Lenti-D的澳门威尼斯人网上娱乐。研究表明15名患者(88%)在Lenti-D的澳门威尼斯人网上娱乐后依旧存活,且在2年后依旧没有严重的功能性残疾,这也达到了该研究的主要临床终点。

  STARBEAM试验招募了没有搜索到匹配捐赠者的患者,这些捐献者在干细胞移植后不太可能获得良好的预后结果。这款基因疗法将正常的ABCD1基因转入到了患者自身的干细胞内,协助产生具有正常功能的ALDP酶。这些酶能有效地降解超长链脂肪酸,抑制由CALD带来的神经退行症状。

  关于Lenti-D

  Lenti-D是蓝鸟生物的主要基因澳门威尼斯人网上娱乐候选项目。

  另外,蓝鸟生物与新基合作的CAR-T癌症免疫澳门威尼斯人网上娱乐计划目前也取得了重大进展,该公司在去年12月报告了多发性骨髓瘤候选药物(http://www.styleivy.com/)bb2121的显著疗效。

 
 
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