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放大字体  缩小字体 发布日期:2018-07-11 10:19  浏览次数:0
摘 要:近日,PTC Therapeutics公司公布了Translarna(ataluren)澳门威尼斯人网上娱乐2-5岁无义突变型杜氏肌营养不良(nmDMD)患者的II期临床研究Study

近日,PTC Therapeutics公司(http://www.styleivy.com/company/)公布了Translarna(ataluren)澳门威尼斯人网上娱乐2-5岁无义突变型杜氏肌营养不良(nmDMD)患者的II期临床研究Study 030的结果。

  数据显示,Translarna在这一患者群体中的安全性和药代动力学特征与该药在5岁以上儿童中的一致。

  关于Translarna

Translarna是唯一一种获批澳门威尼斯人网上娱乐nmDMD根本病因的药物(http://www.styleivy.com/),这是一种罕见的遗传性肌肉损耗性疾病。

  在美国和欧盟,Translarna均被授予孤儿药地位。在欧洲,Translarna已于2014年8月获欧盟委员会(EC)有条件澳门威尼斯人线上娱乐平台,用于5岁及以上nmDMD非卧床患者的澳门威尼斯人网上娱乐。在美国监管方面,Translarna之前已2次遭FDA(http://www.styleivy.com/article/11/)拒绝。

ranslarna是一种蛋白质修复疗法,开发用于由无义突变所致遗传性疾病的患者群体,旨在使含有无义突变的基因产生功能性蛋白。若基因中存在无义突变,会导致蛋白质合成(http://www.styleivy.com/article/8/)提前终止,产生无功能的蛋白。

  Translarna能够与核糖体相互作用,使核糖体能够通过mRNA上的过早无义停止信号,允许细胞产生全长的功能性蛋白质。

  重要的是,数据还显示,Translarna澳门威尼斯人网上娱乐的患者在第28周和第52周的定时功能测试和北极星移动评价量表方面表现出改善,在一年后的平均变化显示出25%的改善。

此前公布的Study 030研究的中期分析(http://www.styleivy.com/sell/76/)显示,在澳门威尼斯人网上娱乐第28周,2-5岁nmDMD患者中的安全性和药代动力学特征与较大年龄儿童中一致。此外,Translarna澳门威尼斯人网上娱乐后,在第28周观察到了显著的临床受益,包括跑步/步行10米、爬楼梯、从仰卧到站立的时间相对基线降低。

  安全性方面,Translarna最常见的不良反应包括发热、耳部感染和鼻咽炎。

基于28周的数据,欧洲药品(http://www.styleivy.com/)管理局(EMA)人用医药(http://www.styleivy.com/)产品(http://www.styleivy.com/invest/)委员会(CHMP)最近已发布积极意见,推荐澳门威尼斯人线上娱乐平台扩大Translarna的当前适应症,纳入2-5岁的非卧床nmDMD儿童患者。

 

 

 
 
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